Фото: 123RF/rikirennes
В Университете Беркли создали технологию, которая исправляет дефектные гены на начальных стадиях развития плода. Исследование опубликовано в издании ACS Nano.Работа метода
Основой новой технологии является доставка мРНК в клетки с помощью липидных наночастиц, которые разрушаются при попадании в мозг. В этот момент мРНК высвобождается в цитоплазму, где начинается создание белков. Полученные структуры исправляют дефектные гены, что открывает новые возможности для лечения таких заболеваний, как синдром Ангельмана и синдром Ретта.
Методика позволяет эффективно доставлять генетический материал и выполнять корректировку без токсичных реакций. Быстрый распад наночастиц снижает вероятность воспалительных реакций и делает процесс более безопасным для клеток
мозга.
Фото: 123RF/wavebreakmediamicro
Результаты
Ученые протестировали разработку на мышах. Они ввели наночастицы с мРНК в мозг плодов и добились значительных результатов: около 30% клеток мозга были успешно модифицированы. В ходе развития исправленные структуры распространились по всему мозгу и затем способствовали созданию полноценной центральной нервной системы. К моменту рождения мышей у них было исправлено более 60% нейронов в гиппокампе и 40% в коре головного мозга.
Если технология будет успешно адаптирована для использования на людях, она предотвратит тяжелые нейронные расстройства у детей и избавит их от симптомов еще до рождения.
Ранее ученые
выяснили: люди среднего возраста с плохим качеством сна со временем сталкиваются с ухудшением здоровья мозга.
Никитина Алена