Фото: 123RF/yurolaitsalbert
Ученые из НИЦ "Курчатовский институт" совместно с коллегами из Первого Санкт-Петербургского государственного медицинского университета имени И. П. Павлова запатентовали лекарство против болезни Паркинсона на ранних стадиях. Об этом сообщает пресс-служба НИЦ.Лекарство действует на фермент глюкоцереброзидазу, который кодирует ген GBA1. Из-за его мутаций вероятность развития болезни Паркинсона возрастает в 10 раз.
При снижении активности глюкоцереброзидазы в клетках накапливается субстрат. Он может стабилизировать нейротоксичные формы белка альфа-синуклеина, которые вызывают дегенерацию нейронов. Разработанная нами молекула собирает фермент таким образом, что он работает эффективнее.
Софья Пчелина
заведующая лабораторией молекулярной генетики человека НИЦ "Курчатовский институт"
Разработка основана на исследовании зарубежных специалистов, которые улучшили работу фермента при помощи фармакологического шаперона (малая молекула, которая восстанавливает структуру белковых образований).
Российские исследователи создали цифровую модель глюкоцереброзидазы и подобрали модификацию шаперона, способную эффективнее всего воздействовать на фермент. После этого действие молекул проверили на клетках пациентов с мутацией гена GBA1.
Препарат сокращал количество опасного для нейронов субстрата гораздо эффективнее зарубежных аналогов, которые уже проходят клинические испытания. Отечественная разработка защищает нейроны от гибели, поэтому применять ее рекомендуется на начальных стадиях болезни Паркинсона.
Лекарство рассчитано главным образом на людей с мутацией GBA1 (группа риска, в которую входят 5–10% пациентов). Но отдельные эксперименты показали, что активность глюкоцереброзидазы падает при всех формах болезни Паркинсона. Если это подтвердят дальнейшие исследования, ученые смогут рекомендовать препарат всем людям с диагнозом. Также лекарство может быть эффективно для терапии болезни Гоше (редкая и опасная патология развивается при дефиците глюкоцереброзидазы).
Ранее специалисты из Института исследования старения Бака в США
пришли к выводу, что ограничение калорий увеличивает продолжительность жизни и повышает активность гена OXR1, защищающего мозг от возрастных изменений.
Никитина Алена