Фото: 123RF/armmypicca
Российские исследователи сделали важный шаг в борьбе с редким генетическим заболеванием. Компания "Генериум" совместно с университетом "Сириус" приступила к клиническим испытаниям инновационного препарата для лечения мышечной дистрофии Дюшенна. Об этом сообщает ТАСС со ссылкой на члена-корреспондента РАН Дмитрия Кудлая.Мышечная дистрофия Дюшенна необратимо разрушает клетки. Чаще всего болезнь затрагивает мальчиков: с раннего детства у них может появиться прогрессирующая слабость конечностей. Сейчас нет методов полного излечения патологии, врачи способны лишь замедлить ее прогрессирование.
Разработка представляет собой индивидуальный
препарат, основанный на методах генной терапии. Он является полностью оригинальным российским лекарством. С помощью вирусного вектора пациент получает здоровую копию поврежденного гена.
Ранее в России впервые
применили генный препарат для лечения "детей-бабочек". Соответствующее лечение получил 15-летний мальчик из Чехова по имени Иван, страдающий от этого редкого заболевания.
Никитина Алена