Ученые разработали новый метод генной терапии для лечения врожденной потери слуха

Японские исследователи пришли к выводу, что исправление мутации в гене GJB2 окажет существенную помощь в лечении врожденной глухоты. Результаты их работы опубликованы в журнале JCI Insight.

Ученые отметили, что GJB2 отвечает за работу особых белков, помогающих клеткам внутреннего уха передавать звуковые сигналы. Однако наследуемые изменения генетического материала могут привести к нарушению этого процесса, приводя к полной потере слуха.

В ходе экспериментов специалисты создали вирусный вектор AAV-Sia6e, который доставлял исправленный ген в клетки внутреннего уха. По итогам проведенных испытаний на клетках человека и лабораторных мышей было установлено, что генная терапия помогла GJB2 начать формирование правильных межклеточных соединений.

Исследователи выразили надежду, что их открытие поможет разработать эффективное лечение для пациентов с наследственной потерей слуха и других генетических заболеваний.

Ранее стало известно, что пермские ученые создали первый в России плазменный препарат, предназначенный для лечения открытых ран, постоперационных швов и кожных заболеваний.